基因療法：法國終於啟動「重擊力量」

法國全國基因療法聯盟 GenoTher 正式啟動，意在重振法國在基因與細胞療法領域的地位—這個曾經的先驅國家，已被全球遠遠拋在後頭。全球市場從2018年的4.5億美元成長到2024年超過100億美元。法國期望透過全新設立的 GenoTher 國家級聯盟重拾主導權。該聯盟於2023年宣佈設立，如今已正式運作，以1901年協會法的形式註冊成立，並獲得「法國2030」計畫五年內7000萬歐元的資助。聯盟目前擁有約30個會員，涵蓋企業、公立機構與投資基金。其首屆基因療法峰會於5月12日舉行，吸引了400位專業人士與會。

法國在1999年以「泡泡寶寶（bébés bulle）」計畫成為基因療法的先驅國，但此後因缺乏資金支持臨床試驗與產業化發展，至今沒有任何一家法國機構能將基因療法產品推向市場。而現在，GenoTher 的啟動正值全球加速競逐基因療法之際。

重磅療法誕生

截至目前，全球已有35種mRNA療法與33種針對DNA的療法獲得健康當局核准，「其中約有10項來自法國」。GenoTher 主席 Frédéric Revah（同時為 AFM-Téléthon 旗下 Généthon 實驗室總經理）表示，法國的研發成果常被外國藥廠收購，例如 Généthon 對脊髓性肌萎縮症的研究成果被瑞士製藥巨頭諾華（Novartis）收購，發展成名為 Zolgensma 的基因療法。

Zolgensma 自2019年上市後，成為全球第一個僅靠一次注射就能治癒該罕見遺傳病的療法，也成為首批年銷售額超過10億美元的「重磅療法」之一（Novartis 於2024年銷售額達12億美元）。Zolgensma 的成功標誌著基因與細胞療法進入高速發展階段。根據 Nova One Advisor 的預測，全球市場規模從2018年的4.5億美元，擴張至2024年超過100億美元，並預計在2028年達到300億美元。

然而，全球市場高度集中在北美，佔比達65%。到2023年，歐洲僅佔全球市場的12%，略高於亞洲的10%。歐洲開發中的580項基因療法在2024年僅獲得20億美元資金，而北美開發中的1,230項則獲得120億美元資金。

基因療法發展的瓶頸

基因療法推展的一大障礙在於新生兒篩檢的不足。法國現行的篩檢系統僅涵蓋13種罕見疾病。而第戎大學附屬醫院（CHU de Dijon）透過其基因組定序計畫 Perigenomed，能在新生兒階段檢測約400種可望透過早期介入改變其人生軌跡的疾病。自5月起，該醫院進行這種擴大篩檢，旨在證明其可行性與效益，並希望推廣成為全國性政策。

2025年：關鍵轉捩點

全球目前有超過3,000項基因與細胞療法在研發中，其中1,070項鎖定罕見疾病，700項已進入臨床試驗階段。這些療法不只針對遺傳疾病，還涵蓋癌症與免疫疾病，例如 Car-T 細胞療法與 mRNA 治療方式。根據美國細胞與基因療法協會的統計，2025年第一季已有79項新臨床試驗啟動，其中57%與癌症相關。

「2025年有望成為重要的轉捩點，預計全球將有13至18項新療法獲准，歐洲有機會貢獻其中的5至8項，代表著高影響力的一年。」GenoTher 副主席暨創業加速器 Ampleia 執行長 Alexandre Lemoalle 分析指出。歐洲仍有突出表現者，例如英國的阿斯特捷利康（AstraZeneca）在 Car-T 細胞療法領域表現優異。

杜興氏肌肉萎縮症療法

AstraZeneca 近期在中國上海進行的 Car-T 細胞療法試驗，讓10名紅斑性狼瘡患者中的6人進入緩解階段——若經時間驗證他們確實痊癒，將創下世界首例。另一位歐洲明星是比利時的 Vertex，該公司在2023年推出 Casgevy，是第一款利用 CRISPR-CAS9 分子剪刀技術修復導致鐮刀型貧血的缺陷基因療法。

在這場熱鬧非凡的競賽中，法國至今尚未有任何療法上市。但他們擁有潛力計畫，例如 Généthon 正致力開發針對 杜興氏肌肉萎縮症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的基因療法。該療法若獲得法國藥品管理局（ANSM）核准，預計今年夏天展開臨床試驗，對象為60名年齡介於5至8歲的兒童，期望能最終推向市場。不過，「臨床試驗所需經費高達1.1億歐元」，Frédéric Revah 表示。

若無法取得資金，Généthon 可能不得不將產品權利轉讓他人來推進商業化—這在法國已不是第一次發生。這個國家似乎「基因性地」無法順利將科研成果轉為產業實踐。如今，唯一的希望是：GenoTher，是否真能成為法國的救命療法？