中國大陸罕見病藥物研發迎政策加速發展

罕見疾病是發病率極低的一組疾病的統稱, 根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰-1‰的疾病。常見的罕見病有，白化病、多發性硬化症、肢端肥大症、特發性肺動脈高壓病、苯酮尿症、線粒體病。全球有7000多種罕見病，(截止所展示研究資料完成時)只有776個在研管線和產品，90%以上的罕見疾病仍然在全球範圍內都還缺少治療藥物，而且還缺少研發過程當中的治療藥物。由於罕見病患者數量少且研發成本高，製藥企業基於經濟效益的考量，對罕見病藥物研發並不積極。而中國大陸擁有龐大的人口基數，對社會、經濟、醫療等多方面均存在不容忽視的影響，是嚴重的公共健康問題之一。10月11日，中國大陸藥監局藥品審評中心正式發佈了關於公開徵求《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》意見的通知，旨在進一步提高罕見疾病臨床研發效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，結合罕見疾病特徵，對罕見疾病藥物研發及科學的試驗設計提供建議和參考。

近年來，罕見病癒發受到政策重視，跨國藥企在罕見病市場掀起併購潮，資本市場也普遍關注罕見病市場，多家企業都有所佈局。2015年中國大陸國務院發佈的《關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》首次提出對罕見病藥物加快審評審批， 2017年，中國大陸中央辦公廳、國務院辦公廳發佈《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，提出罕見病治療藥品醫療器械註冊申請人可提出減免臨床試驗申請，對境外已批准上市的罕見病治療藥品，也可附條件批准上市。2018年5月22日，中國大陸衛生健康委員會、科技部、工業和資訊化部、藥品監督管理局、中醫藥管理局等五部門聯合發佈了《第一批罕見病》目錄，共涉及121種疾病。這是中國大陸首次官方定義罕見病，目的在於加強中國大陸的罕見病管理，提高罕見病診療水準，維護罕見病患者的健康權益。2019年開啟了中國大陸單克隆抗體的新紀元，同時有一批靶向仿製藥上市獲批，隨著製藥工業水準的不斷提升，使一些本土企業開始涉足罕見病領域，進入早期探索階段。

2019年12月，東陽光藥業鹽酸芬戈莫德膠囊獲得美國FDA批准，首仿上市。2020年2月26日，該藥上市申請獲得中國大陸國家藥品審評中心(CDE)承辦。目前國內芬戈莫德在研的企業或研究所還有，浙江華海藥業股份有限公司、山東創新藥物研發有限公司、江蘇豪森藥業股份有限公司、南京華威醫藥科技開發有限公司、杭州中美華東製藥有限公司、中國大陸人民解放軍軍事醫學科學院毒物藥物研究所和北京福瑞康正醫藥技術研究。2019年9月5日，瑞士諾華製藥的芬戈莫德在中國大陸獲批上市，用於治療復發型多發性硬化症（MS）。該藥2010年9月21日在美國首次批准上市，目前已在全球 80 多個國家獲批，使近30萬患者獲益。2020年2月18日，藥明康得公告披露，斥資3000萬美元投資北海康成，該公司專注於首創罕見病藥物的研發，具備多個罕見病藥物管線，是中國大陸首個進入膠質母細胞瘤（GBM）臨床II/III期試驗的I類創新靶向生物藥創新企業。藥明康得通過投資北海康成，打造罕見病的生態圈，進一步完善其罕見病領域的佈局。

很多新藥研發技術是從罕見病開始應用，mRNA技術可以用於治療罕見病，但最終在抗腫瘤、治療傳染病上都能得到應用，從而推動藥物研發創新。波士頓諮詢(BCG)的研究稱，2030年全球孤兒藥市場規模預計達到1940億美元。而中國大陸，以占全球市場份額5%~7%來估算的話，2030年將形成一個600億~900億元人民幣的市場。